يعد لكل داء دواء، ويسعى العلماء بجدية في إيجاد العلاج الجديد في عالم الأدوية للتغلب على بعض الأمراض الوراثية المزمنة. ويعد مرض فقر الدم المنجلي من بين أكثر الأمراض شيوعا على مستوى العالم، وخاصة في دول حوض البحر المتوسط والشرق الأوسط. ويعرف مرض فقر الدم المنجلي أيضا باسم مرض الأنيما، وهو مرض وراثي يتميز بتكسير كرات الدم الحمراء وعدم قدرتها على حمل غاز الأكسجين داخل الخلايا، مما يسبب العديد من المشاكل الصحية مثل الإعياء والتعب المستمر والأزمات القلبية والسكتات الدماغية، ويمكن أن يؤدي إلى الوفاة
ماهو عقار إنداري- Endari؟
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوافق على إنداري المركب من بروتين الجلوتامين وهو مسحوق يعطي عن طريق الفم، يعتبر العلاج الأول والوحيد لمرض خلايا الدم المنجلية في مرضى الأطفال، والبالغين قبل الوصول إلى سن 20 عاما.
أعلنت شركة ايموس لعلوم الحياة اليوم السبت الموافق (872017) أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على إنداري (مسحوق جلوتامين عن طريق الفم) للحد من المضاعفات الشديدة لمرض الخلايا المنجلية في البالغين والأطفال المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 5 وما فوق وصولا إلى العشرين عاما. حيث يعمل إنداري على تقليل الأضرار المؤكسدة لخلايا الدم الحمراء عن طريق تحسين إمكانات الأكسدة من نيكوتيناميد الأدينين ثنائي النوكليوتيد (ناد)، وهو الإنزيم الذي تم تحديده على أنه المنظم الأساسي للأكسدة.
غالبا ما يعاني المرضى من حلقات موهنة من أزمات الخلايا المنجلية التي تحدث عندما تقوم خلايا الدم الحمراء الجامدة واللاصقة وغير المرنة بمنع الأوعية الدموية، مما يؤدي إلى ألم شديد. يمكن أن تؤدي أزمات الخلايا المنجلية إلى تلف الأعضاء والسكتة الدماغية والمضاعفات الرئوية وغيرها من النتائج السلبية، بما في ذلك متلازمة الصدر الحادة (أكس)، والتي قد تكون قاتلة في بعض الاحيان، وهي السبب الرئيسي للوفاة بين الأشخاص المصابين بمرض التصلب العصبي المتعدد.
آراء الأطباء والعلماء في العقار
وقال يوتاكا نيهارا الرئيس التنفيذي للشركة المصنعة: موافقة إنداري تعتبر إنجازا مهما لمجتمع المرضى في الخلايا المنجلية الذي لم يحقق تقدما في العلاج لمدة تقرب من 20 عاما، والآن يوجد علاج للأطفال المرضى لأول مرة على الإطلاق، مما يعزز التزامنا بالبحث عن علاجات مبتكرة لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة. نشكر إدارة الأغذية والعقاقير على استعراضها السريع، ونتطلع إلى توفير العلاج في الأسواق في وقت مبكر.
يقول والي سميث، أستاذ الطب في فلورنسا لأمراض الخلايا المنجلية، قسم الطب الباطني العام في جامعة فرجينيا كومنولث: ” إن أزمة الخلايا المنجلية تكمن في المضاعفات الحادة الأكثر شيوعا للمرضى والتي هي السبب الأول في كثرة إعياء المرضي وتواجدهم الدائم في غرف الطوارئ”. أظهرت نتائج إنداري نتائج مبشرة في الحد من أزمات الخلايا المنجلية والمساعدة في الحصول على نسبة شفاء عالية تكاد تقرب من 100%، مما يمثل تقدما كبيرا للمرضى الذين يعانون من خيارات علاجية محدودة من الدواء لها العديد من الآثار الجانبية الخطيرة.
الدراسات السريرية
تم إجراء التجربة السريرية لمدة 48 أسبوعا على ما يقرب من 230 شخصا بالغا وأطفالا. كشفت النتائج أن استخدام إنداري قلل من نسبة حدوث أزمات خلايا الدم المنجلية بنسبة 25٪ وحقق التعافي لدى المرضى بنسبة 33٪. كما أظهرت النتائج الإضافية تحسنا تدريجيا في نسبة التعافي مع استمرار فترة العلاج، حيث ارتفعت نسبة التعافي إلى 41٪ بعد فترة قصيرة وانخفض معدل النسبة المئوية للأكسجين بأكثر من 60٪.
الاعراض الجانبية للدواء
1- الامساك.
2- الغثيان.
3- ظهور آلام في البطن.
4- السعال.
آلام في الأطراف مثل الألم في اليدين والقدمين.
ظهور آلام في الصدر وآلام أخرى في الظهر يحدث.