استخدامات العلاج الجيني
ما هو العلاج الجيني
العلاج الجيني هو شكل تجريبي من العلاج يستخدم نقل المواد الوراثية إلى خلية المريض لعلاج المرض. يهدف إلى تعديل المعلومات الجينية في الخلية المسؤولة عن المرض واستعادة حالتها الطبيعية
يتم نقل المادة الجينية عادة باستخدام ناقلات فيروسية، حيث تستخدم قدراتها البيولوجية لاختراق الخلية ونقل المادة الوراثية إليها. يمكن علاج الأمراض الوراثية والاضطرابات المكتسبة بواسطة العلاج الجيني. ومن الأمثلة على هذه الاضطرابات نقص المناعة الأولية، حيث يمكن للعلاج الجيني أن يصحح الأعراض بالكامل لدى المرضى، وأيضا السرطان، حيث لا يزال العلاج الجيني في مرحلة التجريب
يعد العلاج الجيني تقنية تعديل جينات الشخص لعلاج أو معالجة المرض، ويمكن للعلاجات الجينية العمل بآليات مختلفة
- استبدال الجين المسبب للمرض بنسخة سليمة من الجين.
- التعطيل الجين الذي يتسبب في المرض والذي لا يعمل بشكل صحيح.
- يتم إدخال جين جديد أو تعديل في الجسم للمساعدة في علاج المرض
- يتم دراسة منتجات العلاج الجينات لعلاج الأمراض، بما في ذلك السرطان والأمراض الوراثية والأمراض المعدية.
أنواع العلاج الجيني
هناك أنواع مختلفة من منتجات العلاج الجيني ، بما في ذلك:
- DNA البلازميد: يمكن هندسة جزيئات الحمض النووي الدائرية وراثيًا لنقل الجينات العلاجية إلى الخلايا البشرية.
- النواقل الفيروسية: تمتلك الفيروسات قدرة طبيعية على إيصال المادة الوراثية إلى الخلايا ، وبالتالي فإن بعض منتجات العلاج الجيني مشتقة من الفيروسات. بمجرد تعديل الفيروسات لإزالة قدرتها على التسبب في مرض معدي ، يمكن استخدام هذه الفيروسات المعدلة كناقلات (مركبات) لنقل الجينات العلاجية إلى الخلايا البشرية.
- النواقل البكتيرية: يمكن تعديل البكتيريا لمنعها من التسبب في الأمراض المعدية، واستخدامها كناقلات لنقل الجينات العلاجية إلى الأنسجة البشرية
- تكنولوجيا تحرير الجينات البشرية: تهدف تقنيات تحرير الجينات إلى تعطيل الجينات الضارة أو إصلاح الجينات المعيبة.
- منتجات العلاج الجيني الخلوي المستمدة من المريض: يتم أخذ الخلايا من المريض وتعديلها وراثيًا (عادة باستخدام ناقل فيروسي) ثم إعادتها إلى المريض.
تقنيات العلاج الجيني
هناك عدة تقنيات لإجراء العلاج الجيني. وتشمل هذه:
علاج زيادة الجينات
- يستخدم هذا لعلاج الأمراض التي تسببها طفرة في توقف الجين عن إنتاج منتج فعال مثل البروتين
- يقوم هذا العلاج بإضافة الحمض النووي الذي يحتوي على نسخة وظيفية من الجين المفقود إلى الخلية.
- ينتج الجين الجديد بمستويات كافية لتعويض البروتين الذي يفتقر إليه بشكل أساسي
- يمكن أن ينجح هذا العلاج فقط إذا كانت آثار المرض قابلة للعكس أو لم تؤدي إلىأي ضرر دائم على الجسم.
- يمكن استخدام هذا الأسلوب، على سبيل المثال، في علاج اضطرابات فقدان الوظيفة مثل التليف الكيسي، عن طريق إدخال نسخة وظيفية من الجين لتصحيح المرض.
علاج تثبيط الجينات
- يعتبر هذا العلاج مناسبًا لعلاج الأمراض المعدية والسرطان والأمراض الوراثية الناتجة عن نشاط غير مناسب للجينات.
- يستند هذا العلاج على القضاء على نشاط الجين الذي يحفز نمو الخلايا المرتبطة بالأمراض.
في بعض الأحيان، يكون السرطان نتيجة إفراط في تنشيط جين ورمي (الذي يحفز نمو الخلايا)، ولذلك، من خلال تثبيط هذا الجين الورمي بالعلاج، يمكن منع المزيد من نمو الخلايا وإيقاف السرطان عند مساره.
قتل خلايا معينة
- يستخدم هذا العلاج للأمراض مثل السرطان التي يمكن علاجها عن طريق تدمير مجموعات معينة من الخلايا.
- يتمثل الهدف في نقل الحمض النووي إلى خلية مريضة لتسبب وفاتها.
يمكن تحقيق ذلك بإحدى طريقتين:
- يحتوي الحمض النووي المُدخَل على جين “انتحاري” ينتج منتجًا شديد السمية يقتل الخلية المريضة
- يؤدي إدخال الحمض النووي إلى التعبير عن البروتين الذي يميز الخلايا بحيث يتم مهاجمة الخلايا المريضة من قبل جهاز المناعة الطبيعي في الجسم.
يجب استهداف الحمض النووي المُدخَل بشكل صحيح لتفادي موت الخلايا الطبيعية.
استخدام العلاج الجيني في العلاج
وافقت إدارة الغذاء والدواء على العديد من العلاجات الجينية، واحدة منها هي العلاج بالخلايا التائية CAR، وهو مخصص للأطفال والشباب المصابين بنوع من سرطان الدم الليمفاوي الحاد للخلايا البائية (ALL) والذين جربوا بالفعل علاجات أخرى، وتجري العديد من التجارب السريرية الأخرى، غالبا لحالات نادرة. ويتم استخدام العلاج الجيني في العديد من الأمراض الجينية الأخرى
- – في أوروبا، تم تطوير علاج لاضطراب يسمى نقص ليباز البروتين الدهني، في هذا الاضطراب لا يتمكن الشخص من تكسير جزيئات الدهون، وكان أول علاج جيني معتمد لهذا الاضطراب في عام 2012..
- علاج نقص المناعة المشترك الشديد مثل مرض فتى الفقاعة.
- الهيموفيليا
- بعض أسباب العمى
- نقص المناعة
- ضمور العضلات
عيوب العلاج الجيني
- يتمثل أساس العلاج الجيني في العثور على الجين الذي لا يعمل بشكل صحيح وإدخال جزء سليم منه، وللعثور على هذه الجينات يتعين على العلماء إجراء اختبارات جينية أو فحوصات جينية لتحديد وجود الجين الذي يسبب مرضًا معينًا، مثل التليف الكيسي.
- تثير اختبارات الجينات الكثير من الجدل وتسبب العديد من المشاكل الأخلاقية والقانونية، حيث يعتبرها الكثيرون انتهاكًا للخصوصية، ويخشون أن تؤدي هذه الاختبارات المجراة قبل الولادة إلى زيادة أعداد حالات الإجهاض.
- يواجه العديد من الأشخاص الذين يسمعون نتيجة إيجابية لاختبار مرض ما مشكلة في العثور على تأمين كاف لتغطية العلاجات، والتي يمكن أن تشمل علاجا جينيا. تعد هذه المشكلة صعبة، حيث أنهم يعيشون وهم يعلمون أنهم يحملون جينا لمرض ما، ويجدون أنفسهم في مجموعة عالية الخطورة ربما لم يكونوا فيها لو لم يتم اختبارهم، مما يجعل التأمين عليهم شبه مستحيل ويمكن أن يكون التأمين الذي يغطيهم مكلفا للغاية
- لا تزال هناك مشكلة أخرى تتمثل في تنظيم استخدامات العلاج الجيني.
مزايا العلاج الجيني
تتمثل ميزة العلاج الجيني في مزايا بعيدة كل البعد عن مساوئها
- منح فرصة للشخص المولود بمرض وراثي أو المصاب بالسرطان لحياة طبيعية، هو ميزة تفوق أي من العيوب التي تم تقديمها ضد العلاج الجيني
معلومات عن العلاج الجيني
- – يستخدم العلاج الجيني أقسام الحمض النووي لعلاج المرض أو الوقاية منه.
- يتم اختيار الحمض النووي بعناية لتصحيح تأثير الجين المتحور الذي يسبب المرض.
- تم تطوير هذه التقنية لأول مرة في عام 1972، ولكنها حققت نجاحًا محدودًا حتى الآن في علاج الأمراض البشرية.
- يمكن أن يكون العلاج الجيني خيارًا واعدًا لبعض الأمراض الوراثية، مثل الحثل العضلي والتليف الكيسي.